La investigación tiene como objetivo obtener nuevos conocimientos que respondan a preguntas que nos hacemos. Esta investigación puede ser muy amplia y aplicarse a muchos sectores, pero en este artículo os quiero hablar de la investigación clínica, algo que en los últimos meses tenemos más presente que nunca para la búsqueda de tratamientos y vacunas para la Covid-19.

Del origen al presente 

Los ensayos clínicos consisten en una evaluación experimental de un medicamento, una técnica diagnóstica o terapéutica, o un producto aplicándolo a personas para evaluar y confirmar su eficacia y seguridad.

Si nos paramos a pensar en la evolución de la ciencia desde nuestros antepasados que con una piedra preparaban herramientas para la caza hasta nuestros días, seguramente el uso hace cientos de años de determinadas plantas o ungüentos se basaba en prueba y error, método científico, al fin y al cabo. Pero si buscamos cual es considerado el primer ensayo clínico, nos tenemos que remontar al siglo XVIII, cuando James Lind, cirujano escocés, trataba de encontrar una cura para el escorbuto, una enfermedad que hoy en día sabemos que es causada por el déficit de vitamina C, pero que en aquel momento era uno de los principales problemas para las tripulaciones de los barcos que navegaban a través de los océanos.

Nuestro protagonista embarcó en 1747 en el barco HMS Salisbury, donde, tras unas semanas en el mar, el escorbuto empezó a afectar a la tripulación. El Dr. Lind pensó que tratar a los marineros afectados con distintos tipos de ácidos podía ser una solución. Por ello, se puso manos a la obra y dividió a 12 marineros en 6 parejas, y a cada pareja le administró distintos tipos de suplemento en su dieta: elixir vitriólico (acido sulfúrico diluido), sidra, vinagre, agua de mar, dos naranjas y un limón, o una mezcla de purgante. El resultado de esta prueba tras 6 días fue que la pareja que había incluido en su dieta las piezas de fruta estaba recuperada.

Este estudio es considerado el primer ensayo clínico porque planteó una investigación con variables controladas. ¿Qué significa esto? Según escribió el Dr. Lind en su libro “A treatise of the Scurvy” (1757), planteó su investigación intentando controlar las variables del experimento y que todos los sujetos estuvieran en similares condiciones para comparar igual con igual. Para ello eligió pacientes con síntomas parecidos y los mantuvo en un mismo lugar y con la misma dieta, a excepción del suplemento.

Los ensayos clínicos hoy 

Han pasado casi 300 años desde el experimento del Doctor Lind y el método científico que se aplica a los ensayos clínicos ha ido evolucionando.

Estas son las características principales de un ensayo clínico:

• Controlado. Es similar a cuando el Dr. Lind seleccionó marineros con síntomas similares y les mantuvo en las mismas condiciones y con una dieta base igual. Para lograr esto, hoy en día se establecen criterios para incluir a los candidatos. Además, se establecen los objetivos (las preguntas que queremos contestar) y las variables de observación (datos objetivos que nos ayudan a responder esas preguntas).
• Consiste en algo similar a la separación que hizo el doctor por parejas para asignar distintos suplementos. Esta distribución se hace siempre al azar. Podemos hacer ensayos ciegos (no se sabe que toma cada paciente) o abiertos (si se sabe), y hacer distintas ramas de tratamiento y comparar los resultados. Esto no ocurre en todos los ensayos, es más característico de las fases 2 y sobre todo 3.
• Fases: según avanzamos, cambia nuestro objetivo:

Fase 1: Principalmente se evalúa la seguridad para los pacientes.

Fase 2: Se sigue evaluando la seguridad, y además se investiga la eficacia.

Fase 3: Si todo ha ido bien, es el momento de confirmar los resultados. En este momento seguimos evaluando la seguridad y la eficacia, y además si hay otros tratamientos se comparan entre ellos con un número mayor de participantes.

Fase 4: El tratamiento ya está aprobado y comercializado, pero la investigación no termina y se sigue estudiando para saber más.

• Planteamiento ético: las personas que participan en un ensayo clínico siempre tienen que ser voluntarias y firmar un Consentimiento en el que se informa de todos los aspectos del ensayo. Además, las pruebas o procedimientos que se realizan tienen que ser justificados, y si hay cualquier duda sobre la seguridad o la eficacia, se para y analiza antes de continuar.

Esto es un resumen de las características, pero si queréis saber más, hay una web que se ha desarrollado con ayuda de un grupo de niños y adolescentes comprometidos con la investigación: https://www.kidsbarcelona.org/es.

Además, si os interesa saber que ensayos clínicos se han realizado o se llevan a cabo actualmente en España, uno de los países del mundo con más investigación clínica, podéis consultar la siguiente web https://reec.aemps.es/reec/public/web.html.

Por Salomé Costa 

Licenciada en Biotecnología por la Universidad Francisco de Vitoria, con un Máster en Gestión y Administración de Empresas Biotecnológicas por la misma universidad, y otro en I+D+i del Medicamento por la Universidad Autónoma de Madrid y ESAME. Durante los 10 últimos años Salomé ha desarrollado su carrera profesional en Janssen, empresa farmacéutica del grupo Johnson & Johnson, dentro del Departamento de Investigación Clínica. Actualmente desempeña sus funciones como Senior Local Trial Manager dentro del grupo de Hematología, participando en el desarrollo de tratamientos innovadores para enfermedad como la Leucemia, el Linfoma o el Mieloma.